作为一线抗HIV感染的治疗药物，用于艾滋病、重症艾滋病相关的症候群（如T淋巴细胞数300/mm3以下的皮肤粘膜念珠菌病，体重减轻，淋巴结肿胀，原因不明的发热等）及HIV感染。能延长病人的生存期，减少机会感染和延缓HIV感染向AIDS发展。

本品为核苷族同类物，是美国FDA批准治疗AIDS的药物。药品吸收后，在被HIV感染的细胞中，本品可磷酸化成为三磷酸叠氮胸苷（AZTTP）与正常的胸腺嘧啶核苷酸竞争性抑制病毒的逆转录酶，去氧胸苷三磷酸取代病毒的DNA，使得DNA链增长停止，不能继续复制，从而阻碍了核心蛋白的合成和病毒的繁殖。由于AZTTP对病毒逆转录酶的亲和力比细胞DNA聚合酶强100倍，故其抗病毒作用有选择性。